RTA 408, omaveloxolone, the MOXIe study

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Anfang 2016 kontaktierte Reata Pharmaceuticals FARA bezüglich eines Medikaments, das sie zur Zeit entwickeln, RTA 408, von dem das Unternehmen glaubt, dass es auch für FA von Nutzen sein könnte. RTA 408 (auch bekannt als omaveloxolone oder kurz auch omav genannt) gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die Reata zur Aktivierung des Transkriptionsfaktors Nrf2 entwickelt hat. Nrf2 ist eine Möglichkeit für eine Therapie bei FA. Einige Forscher (u.a. Dr. Gino Cortopassi, UC Davis und Dr. Pierre Rustin’s Forschergruppe in Frankreich) konnten nachweisen, dass paradoxer Weise Nrf2 in Zellen von FA Patienten vermindert war. Nrf2 sollte eigentlich aktiviert sein, wenn eine mitochondriale Dysfunktion und oxidativer Stress vorliegen. Daher würde man davon ausgehen, dass es bei FA aktiv ist. Allerdings zeigten entsprechende Daten, dass dem nicht so ist. Es wäre denkbar, dass ein Teufelskreis zu einem niedrigeren Nrf2-Aktivität bei FA führt. Wenn es gelänge, die Nrf2-Aktivität zu erhöhen, wäre es vielleicht möglich, diesen Teufelskreis zu durchbrechen.
Man nimmt an, das eine Erhöhung der Nrf2-Aktivität die mitochondriale Funktion verbessern könnte, indem oxidativer Stress vermindert wird. Bei Nrf2-Verbindungen konnte auch eine Schutzfunktion gegen Krankheiten nachgewiesen werden, die Entzündungen mit sich bringen (es liegen einige begrenzte Daten und Nachweise vor, dass FA auch einige entzündliche Aspekte hat).
Reata hat außerdem in zahlreichen präklinischen Studien nachgewiesen, dass ihre Verbindungen zu einer Erhöhung der Anzahl an Mitochondrien, einer Verbesserung der mitochondrialen Effizienz und einer verstärkten Energiegewinnung durch Mitochondrien führen – was alles von Vorteil für FA Patienten sein könnte.

In Zusammenarbeit mit FARA und mehreren Forschern in dem klinischen Forschernetzwerk für FA (FA-Clinical Research Network) konnte Reata sehr rasch mit der Planung und dem Start der Phasen 2/3 der klinischen Studie zu RTA 408 (genannt: MOXIe) vorankommen. MOXIe ist eine zweigeteilte, randomisierte, plazebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Therapie von Friedreich Ataxie.

An MOXIe nehmen Menschen im Alter von 16-40 Jahren Teil, die u.a. in der Lage sind, 10-15 Minuten Training auf einem Liegerad-Heimtrainer zu absolvieren.
Seit November 2016 sind 103 Menschen registriert worden und die MOXIe-Studie hat dazu, in ihren sgn. Phase 2.2- Gruppen, Teilnehmer in u.a. den folgenden Standorten in den U.S.A.: University of Florida, Ohio State University, University of South Florida, Emory University, University of California Los Angeles, Murdoch Children’s Research Institute (Melbourne, Australia) und dem Children’s Hospital of Philadelphia.
Erfreulicherweise sind nun auch Standorte in Europa aktiv in dem Universitätsklinikum für Neurologie von der Universität von Innsbruck , in dem Neurologischen Institut Carlo Besta in Milan und der College of London Universität in dem U.K., dabei.
Teil 1 der Phase 2.2 von MOXIe wird also Ende 2019 fertig sein, Teil 2 dann Ende 2020 und erste Ergebnisse sind somit Ende 2020 / Anfang 2021 zu erwarten.

Die Webseite der Studie ist: MOXieStudy.com .

Mehr Informationen finden Sie auf der Klinische Versuche für RTA 408-Seite, bei ClinicalTrials.gov und in den Seiten dazu von FARA und von Reata.

Siehe auch: Nrf2 Aktivatoren.

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